Výskum a vývoj

1. Prečo potrebujeme výskum a vývoj liekov?

V súčasnosti je možné liečiť približne len štvrtinu všetkých chorôb, pričom nové ochorenia neustále pribúdajú. Výskumné farmaceutické spoločnosti upozorňujú, že výskum a vývoj liekov je veľmi dlhý, nákladný a rizikový a kvôli vysokým nárokom na bezpečnosť, trvá v priemere 12 rokov. Niekoľkonásobne stúpla i cena za vývoj nového lieku - dnes stojí približne 1 miliardu eur, čo zodpovedá asi pätine ročných nákladov na zdravotníctvo na Slovensku. Aby sme objavili nový liek, potrebujeme preskúmať desaťtisíce chemických zlúčenín a i z tých úspešných len každá tretia uhradí svoje náklady.
Význam hľadania nových originálnych liekov je nesporný. Vďaka originálnym liekom sa mnoho chorôb stalo liečiteľnými alebo lepšie znesiteľnými (napr.: lieky dokážu predlžovať život chorým na rakovinu; pacienti s duševnými poruchami nemusia tráviť toľko času v liečebných zariadeniach; HIV pozitívni môžu vďaka liekom žiť bez vážnych problémov desiatky rokov; znížila sa úmrtnosť na srdcové a cievne choroby). Aby sme aj v budúcnosti dokázali tieto a nové choroby liečiť, potrebujeme investície do vývoja a výskumu liekov.

  
Zdroj: DiMasi et al., J. Health Econ 1991 10:107-42, and Tufts Cent. for the Study of Drug Developm.

2. Potrebujeme vôbec nové lieky? Ako nové lieky pomáhajú?

Účinnosť nových originálnych liekov je možné najlepšie posúdiť, keď porovnáme dnešné možnosti liečby so situáciou pred rokom 1990. Úroveň liečby sa zvýšila prakticky vo všetkých terapeutických oblastiach:

• V liečbe onkologických ochorení a porúch krvotvorby došlo k významnému posunu vďaka zavedeniu biotechnologických prípravkov a monoklonálnych protilátok. Výrazne sa zvýšili šance na prežitie u niektorých druhov detskej leukémie. Farmakoterapia prispieva k tomu, že väčšina nádorových ochorení, pokým je zachytená včas, je dnes úspešne liečiteľná.
• Významne sa zlepšila liečba duševných porúch. Moderné (inovatívne) prípravky umožňujú skrátiť, príp. úplne odstrániť pobyt pacientov v nemocniciach.
• Inovatívne lieky určené na liečbu srdcovo-cievnych ochorení, predovšetkým trombolytiká (lieky ovplyvňujúce zrážanlivosť krvi) a statíny (lieky na znižovanie cholesterolu v krvi) umožnili viac než 30 % pokles úmrtnosti na tieto choroby.
• Ochorenia ako astma alebo alergia síce stále nedokážeme vyliečiť, ale vďaka moderným liekom s nimi pacienti môžu žiť normálnym, plnohodnotným životom.
• Taktiež je dôležité spomenúť AIDS. Aj tu platí, že liek, ktorý by túto chorobu vyliečil, nemáme, ale súčasné terapie umožňujú pacientom žiť bez vážnych problémov desiatky rokov. 

3. Ako sa overuje účinnosť a bezpečnosť liekov?

Výrobcovia liekov skúmajú a overujú bezpečnosť novo objavených liekov v dlhoročných  predklinických a klinických skúškach. Skúšanie nového lieku trvá od 3 do 10 rokov a zúčastňujú sa ho tisíce zdravých i chorých dobrovoľníkov. Výskumne orientovaní výrobcovia uskutočňujú tieto štúdie aj na Slovensku - do klinického výskumu v SR, ktorého sa zúčastňujú stovky  lekárov a tisíce  pacientov, investujú ročne niekoľko sto  miliónov  korún. Klinické skúšanie liekov je možné vykonávať po schválení Štátnym ústavom pre kontrolu liečiv (ŠÚKL) a podmienky za akých je možné ho vykonávať stanovuje zákon č. 140/1998 Z.z. o liekoch a zdravotníckych pomôckach.

Výskum však pokračuje aj po uvedení lieku na trh. Výrobcovia liekov sledujú bezpečnosť a účinnosť lieku v tzv. post-marketingových štúdiách. Môže sa stať, že bude objavená nová indikácia toho-ktorého lieku, čo môže znamenať nový prevrat vo výskume. Napr. aspirín, ktorý bol pôvodne určený na liečbu bolesti alebo zníženie teploty, sa dnes používa aj pri prevencii ochorení srdca.

4. Prečo je výskum a vývoj liekov rizikovým, nákladným a časovo náročným podnikaním?

Z 10 000 nových zlúčenín, ktoré vedci objavia, sa len 250 dostane do predklinického skúšania. Do klinického skúšania tak postúpi len hŕstka a len 1 z 5 liekov testovaných v klinických skúškach je schválený registračnou agentúrou.

Nemožno sa preto čudovať, že počet novo objavených zlúčenín nie je nijako vysoký. Alarmujúca je tiež skutočnosť, že trvale klesá. Naopak náklady na vývoj nového lieku trvale rastú. Je to dané predovšetkým neustále sa zvyšujúcimi nárokmi na bezpečnosť a účinnosť nového lieku. Z lekárskeho i etického hľadiska je žiaduce, aby sa nový účinný liek dostal v čo najkratšej dobe po uvedení k čo najväčšiemu počtu pacientov. Prostriedky získané z predaja liekov môže výrobca následne vložiť do ďalšieho výskumu.

Po skončení patentovej a dátovej ochrany je originálne know-how sprístupnené výrobcom generických liekov.

Graf: Nové lieky objavené v rokoch 1986 – 2005 (zdroj: SCRIP – EFPIA )